Gen tedavisi, genetik hastalıkların iyileştirilmesi amacıyla hastaya DNA aktarımı yapılmasıdır.Hastaya aktarılan yeni DNA, genellikle hastalığa sahip mutasyonun etkilerini düzeltmeye sahip genleri içerir.
Gen tedavisi, hastalık önleme yada iyileştirme amacıyla DNA bölümlerinin (genlerin) kullanılmasıdır. DNA mutant genin etkilerini düzeltecek şekilde dikkatle seçilir. Bu teknik ilk olarak 1972 yılında geliştirildi.
Gen tedavisi, bazı genetik hastalıklar (kas distrofisi, kistik fibrozis) için umut vaad eden bir tedavi çeşidi olmaktadır.
İki tip gen aktarımı mevcuttur;
Beden Hücresi (Somatik) Gen Tedavisi
Sperm ya da yumurta hücrelerini üretmeyen herhangi bir vücut hücresine DNA bölümü aktarılması. Bu durumda, gen terapisinin etkileri, hastanın çocuklarına geçmez.
Üreme Hücresi Gen Tedavisi
Sperm ya da yumurta hücrelerini üreten bir vücut hücresine DNA bölümü aktarılması. Bu durumda, gen terapisinin etkileri, hastanın çocuklarına ve sonraki kuşaklara geçer.
