Kan hücrelerinin özellikle de akyuvarların normalin üzerinde çoğalması ile kendini gösteren bir kanser türü olan lösemi hastalığında, son yıllarda oldukça önemli adımlar atılmıştır. Ama sebepler bilinmediği için sebebe yönelik tedavi yapılamamaktaydı.
Geçtiğimiz hafta Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi(FDA), lösemili hastaların kendi hücrelerini genetik olarak çürütmelerine olanak tanıyacak bir tedavi yöntemini oylamaya açtı. Ajans oy verirse tıpta canlı ilaç çağının başlangıcı olacak.
CTL019 kod adıyla üretilen bir ilaç, löseminin tedavisi için kişiye özel genetiğe sahip ilk ilaç olacak. Ancak araştırmacılar lösemiden daha fazlası olduğunu vurguluyorlar. Agresif bir beyin tümörü türünün yanı sıra miyelom ve diğer çeşit lösemi tedavileri de gelişmekte. Yöntem şu an için yeryüzünde yaşanan bütün hastalıklar üzerinde çalışacak düzeyde değil. Bu yüzden spesifik olarak her bir hastalık için farklı şekillerde deneniyor. Örneğin lösemi tedavisi için yapılan denemelerde her yaş grubundaki hastalar aynı tepki vermediler.
Şaşırtıcı deney sonuçları ışığında, tedavinin onaylanması, açıkçası, çok da sürpriz niteliğinde değil. Tüm diğer tedavilerin denendiği, ölümle karşı karşıya olan hastaların tek bir doz gen terapisi almasının ardından gözlenen geri çekilme, tedavinin zaman içerisinde çare olacağını kanıtlamakta. Nitekim FDA Heyeti, çocuklarda ve 3-25 yaş arası genç yetişkinlerde görülen tekrar eden veya tedaviye dirençli B-hücresi lenfoblastik lösemi için tedavinin onayını açıkladı.
Tedaviye Erişim
Heyet Toplantısının katılımcılarından biri de, deneylerin ilk hastalarından olan 12 yaşındaki Emily Whitehead’ti. Ölümcül olduğu düşünülen lösemiden hayatını kaybetmek üzereyken 6 yaşında tedavi edildi. O zamandan beri kanserden kurtulmuş durumda. Babası Tom Whitehead, The New York Times‘a, bu tedavi onaylandığında dünyanın dört bir yanında binlerce çocuğun hayatını kurtaracak diyor. Umarım bir gün, tavsiye komitesindeki sizler nesiller boyu ailelerinize; standart tedavi varsayılan kemoterapi ve radyasyon gibi toksik tedavileri bitiren ve kan kanserlerini, tekrar etse de insanların hayatta kaldığı, tedavi edilebilir bir hastalığa dönüştüren sürecin parçası olduğunuzu anlatabilirsiniz, diye ekliyor.
Şu anda Novartis’e lisanslı tedaviyi Pennsylvania Üniversitesi’ndeki araştırmacılar geliştirdi. Ancak tedavisi istenen hastalık nadir görülüyor ve yılda 5000 kadar bireyi etkiliyor. Bunların %60’ı genç yetişkinler ve çocuklar. Standart tedaviler çoğu çocuğu iyileştirse de, Emily gibi hastaların %15’i tedaviye cevap vermiyor veya hastalık nüksediyor.
Novartis, CTL019’un kullanımını, tedavi sürecinin karmaşıklığı ve yan etkilerin uzman bakım gerektirmesi sebebiyle başlangıçta sınırlandıracak. Bu nedenle, piyasaya sürülmesinden sonra yaklaşık 30-35 tedavi merkezinde ulaşılabilecek. Ayrıca, New York Times’a göre, bu merkezlerdeki personel özel bir eğitim ve tedaviyi uygulamak için onay alacak. Böylesi emsalsiz bir tedavinin tutarının 300 bin $’ı aşabileceği öngörülse de, New York Times’ın bu konudaki sorusuna Novartis yetkilisi kesin bir tutar ile cevap vermeyi reddediyor.
