Bahsedeceğimiz konu yapılan yeni kök hücre tedavisinin tedavisi olmayan hastalıklardan bazılarına umut vaat etmesidir. Kök hücre hakkında sitemizdeki “Kök hücre nedir?” isimli yazıdan ayrıntılı bilgi alabilirsiniz. Kısaca kök hücre vücudumuzdaki diğer doku ve organları oluşturan hücrelerdir. Yapılan araştırma tedavisi bulunmayan bir hastalık olan Epidermolysis Bullosa’ya kök hücre tedavisidir.
Epidermolysis Bullosa Nedir?
Hastalık genetik bir deri hastalığıdır ve tedavisi bulunmamaktadır. Deri katları arasındaki bir protein eksikliğinden kaynaklanıyor. Akraba evliliklerinde daha sık görülmektedir. Hastalık iç organlar dahil tüm vücutta görülmektedir. Hastaların derileri çok hassastır ve bundan dolayı günlük hareketler bile bu hastalarda ağır yaralara sebep olabilir. Derilerinin bu kadar hassas olması kelebeğin kanatlarına benzetilmekte ve bundan dolayı hastalara Kelebek hastaları denmektedir. Hastalık bulaşıcı değildir. Bir tedavisi bulunmadığından hastanın yaşaması için doğru bakım ve beslenme önemlidir.
Epidermolysis Bullosa Tipleri
Simplex
Hastalığın en hafif türü olarak bilinir. Derinin üst tabakasındaki protein eksikliğinden kaynaklanıyor. Yaralanmalar yüzeyseldir.
Junksiyonel
Derinin orta tabakasındaki protein eksikliğinden kaynaklanıyor. Deri ayrışmaları görülmektedir. Bu tipin alt dalı olan Non Herlitz türü hastalar erken yaşta hayatını kaybeder.
Distrofik
Derinin alt tabakasındaki protein eksikliğinden kaynaklanıyor. Hastalık ağır seyreder.
Kök Hücre Tedavisi İle Cilt Yenilenmesi
Almanya’da yaşayan 7 yaşlardaki bir çocuk Junktional Epidermolysis Bullosa(JEB) hastalığından acı çekiyordu. 2 sene sonra artık diğer arkadaşları gibi koşuyor, oynuyordu. Bahsettiğimiz gibi hastalığın tedavisi bulunmamaktadır. Peki bu akıl almaz ilerlemenin sırrı neydi?
1980’li yıllarda Harvard üniversitesi tıp fakültesi öğretim üyesi olan Michele de Luca cildin yenilenmesi üzerine yaptığı çalışmalarda yanık cilt tabakalarının öncü olarak kullanılmasını önerdi. Daha sonra İtalya’da araştırmalarını genişleterek yeni genetik ve kök hücre teknikleri uyguladı. Kök hücreler hastalıkta rol oynayan genlerin yerini alır ve bu sayede laboratuvar ortamında sağlıklı cilt yetiştirmenin önü açıldı. İlk klinik araştırması olarak JEB’i seçti. 4 yıl sonra biyomülerden alınan lekeli ciltler üzerindeki araştırması ile ilk başarısını sundu.
Almanya’da doktorlar tarafından tedavi edilmeye çalışılan küçük bir çocuk üzerinde De Luca’nın araştırma yapmasına izin verildi. Almanya’daki cerrahlar biyopsi gönderdi ve iki büyük cilt nakli yapıldı. İlk biyopsiden 6 ay sonra çocuk okula geri döndü. O zamandan beri deride hiç kabarıklık görülmemiştir. Çocuğun tedavisinden sonra 21 aylık takipte toplanan veriler ele alındığında insan deri biyolojisinde önemli bilgiler elde edilmiştir. Örneğin, epidermisin normal rejenerasyonu sadece birkaç kök hücre klonu tarafından yönlendirilir. Bu araştırmalar tek tedavisi acı bir şekilde her gün yaraları sarmak olan bu hastalığa umut olabilir. Araştırma grubu şimdiye kadar bu yolla iki hastayı tedavi edebildi. İlki bir hastanın bacaklarındaki küçük cilt parçaları üzerine olumlu sonuçları. İkinci ise JEB hastalığı bulunan bu küçük çocuk. Bu çocuk üzerine yapılan araştırmanın detayına bakacak olursak, hastalığın önemli derecede ilerlemesi hastaya acil gen terapisinden başka bir seçenek bırakmamıştı. De Luca ve ekibi çocuğun kasıklarından aldıkları kök hücreleri kullanarak cildi yenilemeyi başardı. Aldıkları bu hücrelerdeki sağlıklı LAMB3 kopyalarını bir retrovirüs aracılığıyla hasarlı hücrelere aktardılar. İki ameliyatla çocuğun kollarını, bacaklarını,sırtını ve göğsünü yeni cilde kapladılar. Bir çok bilim adamının bu tekniğe sıcak baktığı ve gelecekte cilt hastalıkları için iyi bir yöntem olduğunu düşündüğü bilinmektedir. De Luca ve ekibi bundan sonra EB’nin daha ağır ve öldürücü etkisi bulunan distrofik EB üzerine tedavi geliştirmeye çalışıyor.
